联系我们

消息

Ascendis Pharma宣布奥尔兰药物指定授予Transcon 中国福利彩票作为治疗achondroclacaIa的治疗方法

 gbafnews28.
在线完成任何工作gawdo.com

哥本哈根,丹麦,2019年2月28日—Ascendis Pharma A / S(纳斯达克:Asnd),它是一种利用其创新的经纪的生物制药公司™为解决重大未满足的医疗需求,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予孤儿药物指标(奇数),以对儿童开发的一种长效性的Natirtic肽(中国福利彩票)的长效前药用achondrocloclasia。

achondropracasia是最常见的侏儒主义形式,没有FDA批准这种情况的疗法。与achondroclosaIa一起生活的个体可能会经历严重的骨骼并发症和合并症,包括缩小孢子蛋白,睡眠呼吸暂停和慢性耳感染。  

“我们很高兴地接受Achondroclosia的Transcon 中国福利彩票的孤儿药物标题。我们的Transcon 中国福利彩票候选人旨在解决身高,而是令人衰弱的令人衰弱的作用,“Ascendis Pharma的首席医务官Jonathan Leff表示。 “在我们在健康受试者的第1阶段试验中,Transcon 中国福利彩票在七天的目标水平下连续暴露于目标水平,并使用良好的安全性曲线支持一次每周给药。根据这些初步结果,我们希望在今年第三季度发起患有疼痛的儿童的2期试验。此外,作为我们对achondroprasia社区承诺的一部分,我们目前正在进行实现研究,我们认为将为患有疼痛的儿童的经验提供重要的观察洞察。“

FDA将孤儿状况纳入药物,该药物旨在为安全有效的治疗,诊断或预防罕见的疾病或疾病影响在美国少于20万人的疾病。奇数计划提供了一种药物开发商,具有某些福利和激励措施,包括从营销授权,豁免FDA用户费和临床研究的税收抵免之日起营销专用效率。掩盖孤儿药物指标并未改变FDA的监管要求,以通过适当和良好控制的研究来建立一种药物的安全性和有效性,以支持批准和商业化。

Transcon 中国福利彩票旨在通过在单一,每周皮下剂量的安全性,治疗水平下进行连续暴露于中国福利彩票来解决ACHONDROPLACAS的所有方面。

关于achondropraclasia

achondropraclasia是侏儒症中最常见的形式,影响全世界约250,000人。 achondroclosia导致严重的骨骼并发症和可变性,包括缩小孢子胶质,睡眠呼吸暂停和慢性耳感染。患有疼痛的个体经常面临多种手术和程序,以减轻其许多并发症。

该病症是由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因中的常染色体显性激活突变引起的,其导致FGFR3和中国福利彩票信号传导途径的效果的不平衡。临床前和临床数据表明中国福利彩票途径刺激生长。增加中国福利彩票抵消了下游FGFR3突变的影响,从而促进骨生长。

关于Transcon. ™ Technology

Transcon是指“瞬态缀合”。专有的Transcon平台是一种创新的技术,可以创造优化治疗效果的新疗法,包括疗效,安全和给药频率。 Transcon分子具有三种组分:未改性的母体药物,惰性载体,其保护它,以及暂时结合两者的接头。当绑定时,载体灭活并屏蔽母体药物免受间隙。当注射到体内时,生理pH和温度条件以可预测的释放方式引发活性未经修饰的母体药物的释放。由于母体药物未修改,预计其原始行动方式将被维持。 Transcon技术可以广泛应用于多种治疗区域中的蛋白质,肽或小分子,并且可以全身或局部使用。

关于Ascendis Pharma A / s

Ascendis Pharma正在应用其创新平台技术来构建一个领先的,完全集成的Biopharma公司,专注于对患者的生活进行有意义的差异。通过其患者,科学和激情的核心价值指导,该公司利用其Transcon™技术为创造新的和潜在阶级的疗法。

Ascendis Pharma目前在临床开发中具有三种独立的罕见疾病内分泌学产品候选者,并将肿瘤成立为其第二次治疗领域。此外,Ascendis Pharma在眼科领域的糖尿病和Genentech中具有多产品合作,并继续扩展到内部和外部发展的额外治疗区域。

Ascendis总部位于丹麦哥本哈根,在加利福尼亚州海德堡,德国和帕洛阿尔托的办公室。

有关更多信息,请访问 www.ascendispharma.com..

前瞻性陈述

此新闻稿包含前瞻性陈述,涉及具有大量风险和不确定性的陈述。除了历史事实的陈述之外,所有陈述,都包含在本新闻稿中,关于我们未来的运营,计划和目标的计划,是前瞻性陈述。此类陈述的例子包括但不限于(i)我们计划在今年第三季度发起患有疼痛的儿童的2阶段Trancon 中国福利彩票的第2阶段试验的陈述(ii)我们应用我们平台的能力技术建设领先,完全集成的生物野蛮公司,(iii)我们对我们创建疗法能力,潜力的疗效,安全和/或便利性和(iv)我们的产品管道的期望。我们可能无法实际实现计划,开展意图或符合前瞻性陈述中披露的预期或预测,您不应将不应依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划,意图,期望和预测有所不同。各种重要因素可能导致实际结果或事件与我们所做的前瞻性陈述不同,包括以下情况:我们的Transcon GH,Transcon Pth和Transcon 中国福利彩票或其他开发计划中的不可预见的安全性或疗效结果;不可预见的费用与Transcon GH,Transcon Pth和Transcon 中国福利彩票或其他开发计划,一般和行政费用,其他研发费用以及我们的业务的发展有关的费用。延迟Transcon GH,Transcon Pth和Transcon 中国福利彩票或与制造,监管要求,患者招聘速度或其他不可预见的延误相关的其他开发计划;依赖第三方制造商为计划临床研究提供学习药物;如果需要,我们可以获得额外资金的能力,以支持我们的业务活动。进一步描述可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的实际结果不同的风险和不确定性以及与我们业务有关的风险,看看我们的当前和未来的报告,或提交给美国证券和交易所委员会(SEC),包括截至2017年12月31日的年度21截一年度的年度报告,我们于2018年3月28日提交了SEC。前瞻性陈述不反映潜在的影响我们可以进入或制造的任何未来许可,合作,收购,兼并,处置,合资企业或投资。除非法律要求,我们不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。

Internal contact:   Scott T. Smith   Chief Financial Officer   (650) 352-8389  [email protected]    Media contact:  Ami Knoefler  Head of Global Communications  (650) 739-9952       [email protected]    Investor contact:  Patti Bank  Westwicke Partners  (415) 513-1284  [email protected]

 主要徽标

编辑&广告商披露

打电话给参赛作品

全球银行业and Finance Review Awards Nominations 2021
2021年奖项现在开放。 点击此处提名

通讯有秘密&分析。现在订阅